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為什么這款特效藥國內(nèi)一針70萬國外只要205元？

2020-08-07 08:16:06來源：虎嗅網(wǎng)

昨天，#醫(yī)保局回應(yīng)一針藥賣70萬# 迅速沖上微博熱搜。

在此之前，“天價特效藥”諾西那生鈉注射液便因其高昂的定價及國內(nèi)外不同價問題在各大社交平臺掀起了軒然大波。

討論最初源于《第一財經(jīng)日報》8月3日發(fā)表的專題報道。

該報道稱，一名今年剛滿1歲的湖南嬰兒由于患上了SMA(脊髓性肌萎縮癥)，目前急需藥物治療。然而，“治療SMA的諾西那生鈉注射液在澳大利亞僅41澳元(約205元)/支，而國內(nèi)價格卻高達70萬元/支。”

需要說明的是，部分SMA患者每年注射不止一針。

據(jù)媒體公開報道過的一個患例，其每年甚至需要注射6針諾西那生鈉注射液。這意味著，該患者每年至少需要承擔超過420萬元的治療費用。

圖源/第一財經(jīng)日報 (后證實，澳大利亞該藥價格為41澳元)

新聞一出，國內(nèi)網(wǎng)友迅速炸開了鍋，“搶錢”、“坐地起價”、“謀財害命”等質(zhì)疑聲不絕于耳。

一針70萬，特效藥憑什么“天價”？

在解答諾西那生鈉注射液憑啥這么貴之前，我們先要搞清楚它能治什么病。

SMA(脊髓性肌萎縮癥)又被稱為“導(dǎo)致嬰幼兒死亡的頭號遺傳病”，是一種常染色體隱性遺傳病，患兒位于脊髓前角和下腦干中的運動神經(jīng)元丟失、變性，從而導(dǎo)致嚴重的肌肉萎縮、無力，最終可能喪失行走能力，出現(xiàn)呼吸、吞咽障礙。

武漢兒童醫(yī)院一名醫(yī)生告訴《紅星新聞》記者，“這些重癥嬰兒一開始不會蹬腿、坐不起來，接著很快會出現(xiàn)呼吸、吞咽障礙，特別容易得肺炎，而每一場肺炎，對患兒來說都是一場生死考驗。”

SMA是一種常染色體隱性遺傳病，通常患兒的父母都是攜帶者/ Global Genes

直到2016年12月，全球第三大生物科技公司渤健(BioGen，《財富》500強排行榜第235位)才研制出針對SMA的特效藥——諾西那生鈉注射液，該藥在美國獲批后成為全球首個SMA精準靶向治療藥物。

隨后，諾西那生鈉注射液很快在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用于治療SMA。

2018年5月，SMA被列入中國衛(wèi)生健康委員會等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，2018年9月，“諾西那生鈉注射液”作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥，被國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評審批程序。

2019年2月，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準“諾西那生鈉注射液”用于治療5qSMA。同年4月28日，諾西那生鈉注射液正式在中國上市，成為中國首個治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 的藥物。

不過，國家醫(yī)保局工作人員回應(yīng)《紅星新聞》稱：

“去年開始，國家就在和美國藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄。”

據(jù)《健康界》消息，國外藥企平均開發(fā)一個新藥成本大概在8億美金以上，資本化后的成本高達20億美金，而這僅僅是開發(fā)普通新藥的成本，針對罕見病的靶向藥物成本則會更高。

另外，除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企也會考慮利潤問題，還要面臨藥物在市場上遇到與不良反應(yīng)有關(guān)的訴訟，再加上新藥在市場尚處于壟斷狀態(tài)，價格會在很長一段時期內(nèi)居高不下。

《DT財經(jīng)》曾將一款藥物從實驗室研究到最后成功上市銷售要經(jīng)歷的流程大致總結(jié)為：前期研究→發(fā)現(xiàn)候選藥物→臨床前研究→臨床試驗→新藥申請→批準上市。

根據(jù)美國藥品研究和制造商協(xié)會(PhRMA)的研究，實驗室研發(fā)每發(fā)現(xiàn)5000-10000種候選藥物，只有250種可以進入到臨床前研究階段，其中只有5種可以進入到后續(xù)的臨床試驗，最終只有1種能夠被美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準上市。

如果PhRMA的統(tǒng)計數(shù)據(jù)成立，那意味著，即使已經(jīng)研發(fā)出候選藥物，這些藥物最終可以上市的概率，最高只有1/5000，也就是0.02%。

虎嗅通過專業(yè)人士了解到，目前市場上針對SMA的特效藥都貴的離譜，比如諾華公司旗下AveXis公司研發(fā)的基因療法Zolgensma一次即可完成治療，定價卻高達210萬美元(約合人民幣1500萬元)，且Zolgensma僅在歐盟、美國、日本等國家上市。

這么看來，諾西那生鈉注射液“70萬元一支”的定價似乎也不那么夸張了。這也并非美國制藥企業(yè)渤健針對中國市場“坐地起價”，要知道，其在美國市場的定價也高達12.5萬美元(約合人民幣87萬元)/支。

為什么國內(nèi)70萬，國外只要205元？

很多網(wǎng)友很氣憤，同一款特效藥，憑什么澳大利亞定價41澳元(約205元)，國內(nèi)卻賣70萬元?其實，這主要和各個國家是否將此款特效藥納入國民醫(yī)療保障體系相關(guān)。

首先，澳大利亞之所以定價41澳元，因為諾西那生鈉注射液早在2018年6月1日便被澳大利亞政府納入當?shù)氐乃幤犯＠媱?PBS)。

根據(jù)PBS的規(guī)定，從2020年1月1日起，患者(持有澳大利亞醫(yī)保卡)最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元，如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元，其余費用全部由澳大利亞政府買單。

當然，沒有澳大利亞醫(yī)保卡的患者去了依舊需要按藥物數(shù)十萬的原價購買。所以，不存在有些網(wǎng)友說的包專機飛澳大利亞治療還能省幾十萬的情況。

至于國內(nèi)“一針70萬”的定價，諾西那生鈉注射液制造商渤健8月6日回應(yīng)《紅星新聞》稱：

“根據(jù)中國相關(guān)規(guī)定，參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月在中國獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。”

這意味著，這款“天價特效藥”目前并沒有正式納入中國國家醫(yī)保藥品目錄，需要患者全額自費。

北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛中心相關(guān)負責人邢煥萍告訴《紅星新聞》，從他們掌握的數(shù)據(jù)來看，目前全國有1600多個SMA患者，“這些患兒目前唯一的希望就是一針70萬元的進口精準靶向藥物諾西那生鈉注射液，如果終身使用，那會是上千萬的費用。”